基因疗法 Elevidys 在美国恢复发货 Sarepta 股价飙升逾 20%

　　美股周二早盘，生物制药公司 Sarepta Therapeutics 股价大幅上涨逾 20%，此前该公司的 Elevidys 基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

　　Sarepta 宣布，将恢复向能够行走的患者发送 Elevidys。据悉，Elevidys 是美国食品药品管理局 (FDA) 批准的唯一一种治疗罕见的杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，杜氏肌营养不良症是一种肌肉会逐渐变弱的病，通常在 4 岁以后的小朋友或者大人身上才会发病。

　　然而，针对无法独立行走的患者，美国的发货仍然暂停。今年早些时候，Elevidys 致使两名患者死亡，死因均为急性肝功能衰竭，这引发了对该疗法安全性的质疑。

　　最近几周，这些事件也导致了监管机构对 Sarepta 更加严格的审查，而发货暂停引发市场担忧：Elevidys 作为 Sarepta 公司最大收入来源，会否就此折戟？

　　最新转机出现在 FDA 完成调查之后，官方认定巴西一名 8 岁男孩的死亡与 Elevidys 无直接关联，并建议解除自愿性发货禁令。

　　华尔街分析师表示，发货恢复将使 Sarepta 能够履行其对合作伙伴 Arrowhead 的短期支付义务，并维持其债务融资渠道。

　　William Blair 的分析师 Sami Corwin 表示：「FDA 的建议以及在美国恢复商业治疗几乎消除了 Elevidys 被正式撤离市场的风险。」

　　尽管这一决定使部分患者重新获得了治疗机会，但分析师仍然警告，鉴于近期声誉受损，患者和医生可能会出现犹豫情绪。

　　Corwin 指出：「目前尚不清楚与患者死亡相关的新闻报道将如何影响短期内的商业利益，这仍然有待观察。」

　　Jefferies 分析师 Andrew Tsai 表示，FDA 的决定在短期内显著改善了 Elevidys 的销售前景，市场将对这种情况感到放心，这表明股价有很大的上涨潜力。

　　Sarepta 的合作伙伴罗氏也在美国以外的某些国家暂停了 Elevidys 的发货。自 3 月首次报道 Elevidys 相关死亡事件以来，该公司股价已下跌超过 80%。

（财联社）