基因疗法Elevidys在美国恢复发货 Sarepta股价飙升逾20%

　　美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

　　Sarepta宣布，将恢复向能够行走的患者发送Elevidys。据悉，Elevidys是美国食品药品管理局(FDA)批准的唯一一种治疗罕见的杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，杜氏肌营养不良症是一种肌肉会逐渐变弱的病，通常在4岁以后的小朋友或者大人身上才会发病。

　　然而，针对无法独立行走的患者，美国的发货仍然暂停。今年早些时候，Elevidys致使两名患者死亡，死因均为急性肝功能衰竭，这引发了对该疗法安全性的质疑。

　　最近几周，这些事件也导致了监管机构对Sarepta更加严格的审查，而发货暂停引发市场担忧：Elevidys作为Sarepta公司最大收入来源，会否就此折戟？

　　最新转机出现在FDA完成调查之后，官方认定巴西一名8岁男孩的死亡与Elevidys无直接关联，并建议解除自愿性发货禁令。

　　华尔街分析师表示，发货恢复将使Sarepta能够履行其对合作伙伴Arrowhead的短期支付义务，并维持其债务融资渠道。

　　William Blair的分析师Sami Corwin表示：“FDA的建议以及在美国恢复商业治疗几乎消除了Elevidys被正式撤离市场的风险。”

　　尽管这一决定使部分患者重新获得了治疗机会，但分析师仍然警告，鉴于近期声誉受损，患者和医生可能会出现犹豫情绪。

　　Corwin指出：“目前尚不清楚与患者死亡相关的新闻报道将如何影响短期内的商业利益，这仍然有待观察。”

　　Jefferies分析师Andrew Tsai表示，FDA的决定在短期内显著改善了Elevidys的销售前景，市场将对这种情况感到放心，这表明股价有很大的上涨潜力。

　　Sarepta的合作伙伴罗氏也在美国以外的某些国家暂停了Elevidys的发货。自3月首次报道Elevidys相关死亡事件以来，该公司股价已下跌超过80%。

（财联社）