被 FDA 叫停基因疗法试验 Rocket Pharma 股价盘中暴跌逾 60%

　　在一名患者死于严重并发症后，美国食品药品管理局 (FDA) 宣布暂停了生物制药公司 Rocket Pharma 的 Danon 病基因疗法关键 2 期临床试验。受此消息影响，周二 Rocket Pharma 股价盘中跌逾 60%。

　　据 Rocket Pharma 周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在 5 月初接受了治疗，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症，在患者死亡之前，FDA 在上周五叫停了相关临床试验。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织，导致肿胀和低血压。

　　当时 Rocket 公司正在测试其基因治疗药物 RP-A501，主要用于治疗 Danon 病。而 Danon 病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力。

　　目前，Rocket 正在调查具体的死亡原因，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂，这是为了提高患者的安全性。

　　据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征。

　　Rocket 首席执行官 Gaurav Shah 表示，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应。

　　「术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定，我们对治疗持谨慎乐观态度，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染，加速了他的死亡。」

　　Jefferies 的分析师 Andrew Tsai 评论称，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性。

　　而在今年 3 月份，Sarepta Therapeutics 用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法 Elevidys 也导致了一名青少年死亡。

　　Shah 声称，有信心继续推进 RP-A501 的研究。但 Rocket 没有给出 RP-A501 后续试验的时间表，仅声称正与 FDA 和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验。

　　William Blair 的分析师在给客户的报告中表示：「由于 Rocket 公司的公告，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性。不过，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划，这个项目还是有希望继续进行下去的。」

（财联社）