来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的科研人员，开发了一种新型基因编辑技术。该技术在动植物中实现了从几千个碱基到几百万个碱基级别的大片段 DNA 的精准操控，显著提升了基因编辑的尺度和能力。审稿人评价道：「这项工作代表了基因工程领域的重大突破，在育种和基因治疗方面具有巨大的应用潜力。」
每经编辑｜杜宇
据科技日报 8 月 5 日消息，基因编辑技术是生命科学的强大工具，但大片段 DNA 编辑至今仍面临重大挑战。来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的科研人员，开发了一种新型基因编辑技术。该技术在动植物中实现了从几千个碱基到几百万个碱基级别的大片段 DNA 的精准操控，显著提升了基因编辑的尺度和能力。相关研究成果 4 日在线发表于 《细胞》 杂志。
虽然 CRISPR 等技术已广泛应用于特定碱基和短片段 DNA 的精准编辑，但编辑数千至数百万碱基的大片段 DNA 仍是巨大挑战，现有工具在基因编辑效率、尺度、精准性及类型多样性等方面都存在明显不足。
在这项研究中，科研人员通过整合三项创新系统性技术路径，成功开发了一种可编程的染色体水平大片段 DNA 精准操纵技术 PCE。在动植物细胞实验中，该技术展现出强大的能力，成功实现了精准插入含有 18800 个碱基对的超大片段 DNA、定向替换含有 5000 个碱基对的 DNA 序列、倒转含有 1200 万个碱基对的长染色体片段、删除含有 400 万个碱基对的长染色体片段，甚至移动整条染色体等复杂操作。
「我们还利用这项技术，在水稻中精准倒转了含有 31.5 万个碱基对的 DNA 片段，成功培育出抗除草剂的水稻种质，有力证明了这项技术具有广泛应用前景。」 论文通讯作者、中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞说，该技术不仅能实现多基因叠加，还能操控改变基因组结构，为作物性状改良和遗传疾病治疗开辟新路径，有望推动新型育种策略以及合成生物学的发展。
对此，审稿人评价道：「这项工作代表了基因工程领域的重大突破，在育种和基因治疗方面具有巨大的应用潜力。」
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基因是携带遗传信息的 DNA 片段，它决定了生物的性状特征。基因编辑技术，就是对特定的基因进行删除、插入或替换，从而实现基因序列的定向改造。
打个比方，基因编辑技术像一支带有精准便捷导航系统的 「修正笔」。这支 「修正笔」 可以矫正和修改病变的、错误的基因。
人体的基因组有 30 亿个碱基对，可以简单理解为人体是一本由 30 亿个字符组成的书。基因编辑技术可以快速精准地找到并修改特定字符。从发现遗传规律到精准修改生命密码，基因编辑技术正在改变着人类对生命的认知。
据央视总台，6 月 17 日，亚洲首例基因编辑猪-终末期肾病患者异种肾移植术后来到 103 天，移植肾脏功能良好，各项生理指标持续向好。这一创新突破不仅创造亚洲异种器官移植领域最长存活纪录，更为异种肾移植临床长期稳定性验证迈出实质性一步。
另据新华社此前消息，日本三重大学等机构研究人员组成的团队在美国 《国家科学院学报·交叉学科》 上发表成果说，他们借助基因编辑技术去除了唐氏综合征患者细胞中多余的 21 号染色体，并确认了相关结果，这项技术如果发展成熟将有助研究人员未来找到唐氏综合征各类并发症的预防和改善方法。
唐氏综合征是最常见的一种染色体异常导致的疾病，患者细胞内本该有 2 条的 21 号染色体多出一条变成 3 条，因此该病又称为 21 三体综合征。唐氏患者常伴有智力发育障碍，目前该病尚无根治方法。
每日经济新闻综合科技日报、央视总台、新华社
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