9 月 20 日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表王雪静指出，罕见病用药面临药物可及性低、负担重等多重困境。她表示，近年来我国对罕见病重视度提升，医保层支持举措增多。为应对难题，王雪静提出三项建议：创新医保准入模式，借鉴国际经验实行风险共担；优化门诊保障政策，构建多层次保障体系；建立罕见病用药专项保障基金，资金来源需政府与社会共同发力，并参考已有实践经验。
每经记者｜甄素静 每经编辑｜董兴生
9 月 20 日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表、湖北省咸宁市中心医院院感办主任王雪静以 《关于加强罕见病用药保障》 为题发表了主题演讲。
王雪静表示，当前罕见病用药存在药物可及性低、负担重，诊疗体系和支持能力不足，地区间保障不平衡，支付体系与高价药矛盾，药物研发与市场激励不足等困境，严重影响用药保障。
王雪静 图片来源：主办方供图
近年来，我国对罕见病重视度提升，为罕见病用药保障带来机遇。王雪静表示，医保层支持举措包括优化准入程序 （如 2024 年医保目录调整对罕见病用药放宽上市时间限制），开展医保谈判降价，通过 「双通道」 提升保障水平，加强门诊保障 （开展慢病和特病单独支付、建立普通门诊统筹） 等。
王雪静认为，应对罕见病用药难题，需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系。为此，她提出三项建议：第一，创新罕见病医保准入模式，借鉴国际风险共担协议经验，结合我国国情，对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风险共担，建立第三方效果评估机制。
她特别提到，在我国香港地区，会根据目标救助原则，将罕见病家庭可动用财务资源作为反映其经济能力的指标，「我们可以根据家庭动用 （财务资源） 的指标来累积计算患者分担的最高费用」。
第二，优化门诊保障政策，构建 「门诊慢特病+大病保险+惠民保」 协同的多层次保障体系。将医保目录外药物纳入医保，对超罕见病药物放宽谈判标准；完善大病保险与门诊慢特病衔接，打通政策断点；推动惠民保与门诊报销对接，发挥补充保障作用。
第三，建立罕见病用药专项保障基金，实行省级统筹、分账管理、独立核算、专项专用。资金来源需政府 （医保结余、定向拨款） 与社会 （民政引导社会力量、彩票公益金、税收、央企及个人捐款） 共同发力；明确保障范围，通过科学筛选优先保障重点病种；建立单独筹资、专业运营的管理机制，并可参考安徽 「单独支付通道+困难群体倾斜+引导有序就医」 的实践经验。
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