全球首款儿童软骨发育不全治疗药物在国内申报上市：上半年涨了 7 倍的舒泰神，股价一周下跌 23% | 掘金创新药

每经记者｜金喆    每经编辑｜魏官红    

资本眼

一周行情

9 月 1 日至 9 月 5 日，医药生物指数上涨 2.88%，创新药 （BK1106） 周内上涨 1.23%。恒生医疗保健业指数 （HSCICH） 周内上涨 7.07%。

一周 IPO 动向

本周 A 股、港股无新增公司 IPO 资讯。

创新眼

一周临床试验动向

根据医药魔方提供的数据，9 月 1 日至 9 月 5 日，国家药品监督管理局药品审评中心共披露 48 条临床试验登记信息。在 21 条处于临床试验 II 期及以上的临床试验登记信息中，涉及肿瘤、皮肤、免疫、消化等多个领域。

数据来源：医药魔方提供

一周新药上市获批

全球首个用于延缓 1 型糖尿病进展的创新药在中国获批，来自赛诺菲

医药魔方数据库显示，9 月 3 日，替利珠单抗注射液 （商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield） 获中国国家药品监督管理局 （NMPA） 批准，用于 8 岁 （含） 以上儿童和成人 1 型糖尿病 2 期患者，以延缓向 1 型糖尿病 3 期进展。

前沿洞察

全球首款儿童软骨发育不全治疗药物在国内申报上市

9 月 5 日，国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，BioMarin Pharmaceutical 开发的注射用伏索利肽的上市申请已获受理，根据其注册临床研究信息，推测其适应证为儿童软骨发育不全。

软骨发育不全是一种因基因突变导致的罕见骨骼发育障碍性疾病，全球发病率仅为十万分之 3.72 至十万分之 4.60，已被纳入我国 《第二批罕见病目录》，患者常面临身材矮小、严重并发症及无药可用的困境。我国软骨发育不全发病率约为 1/25000 至 1/40000 新生儿，但受限于认知及技术差异，漏诊率较高。

临床医生表示，传统治疗只能缓解症状，伏索利肽是唯一能靶向干预病因的药物。

2021 年 11 月，美国食品药品监督管理局 （FDA） 加速批准伏索利肽用于增加 5 岁及以上骨骺 （生长板） 未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是 FDA 批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。

医药魔方数据库显示，伏索利肽已在欧洲、美国、日本、韩国等多个国家获批上市，还在拓展开发特纳综合征等其他适应证。

《每日经济新闻》 记者了解到，伏索利肽已通过特殊进口通道应用到临床。2024 年 10 月，上海新华医院在上海市药监局的全程指导下，依据 《临床急需药品临时进口工作方案》，启动伏索利肽临时紧急进口申报。今年 4 月，在上海新华医院儿科病房，一名 4 岁儿童完成国内首例通过特殊进口通道获批的靶向药物伏索利肽注射。

半年时间上涨 7 倍的舒泰神不神了？

今年以来，凭借一款源自圆斑蝰蛇毒液、目前尚在审批阶段的伴抑制物血友病新药——STSP-0601（波米泰酶α），舒泰神成为 A 股创新药板块龙头，半年内创下超 700% 的涨幅。但在最近一周，舒泰神下跌 23.98%，领跌创新药概念股。

市场的反馈或许不是基于舒泰神连年亏损的业绩、销售下行的两款已上市药物，而是在研管线中的潜在 BD（商务拓展） 标的，其中，进展最快的是一款血友病药物。

图片来源：公司年报截图

STSP-0601 指向的血友病是一种罕见病，这种疾病的临床特征主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和 （或） 假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，凝血因子替代治疗是血友病的首选治疗方法，国内获批的血友病药物已有数十款。

IIb 期研究结果显示，STSP-0601 用于伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗，12 小时有效止血率为 81.94%，优于单组目标值 （OPC），差异具有统计学意义，达到了预设的主要有效性终点；次要疗效指标中，低剂量组、高剂量组和对照组的 28 天全因死亡率分别为 26.67%、5.88% 和 40%，低剂量组和高剂量组较对照组分别相对降低死亡率 33.33%、85.3%。

IIb 期是新药研发中 「疗效验证与剂量优化」 的关键阶段 （位于 I 期安全性探索、IIa 期初步剂量探索之后，III 期大规模确证之前），核心目标是在目标患者群中进一步验证疗效、确定最佳剂量，为 III 期临床试验的设计 （如剂量、样本量） 提供依据。

对血友病伴抑制物患者而言，12 小时内止血率超 80% 是较高水平——因这类患者常规治疗无效，出血常持续更久。

不过，伴有抑制物的血友病患者远小于整体患者规模。根据 2020 年发表于 《中华血液学杂志》 的一篇文章，重型血友病 A 患者抑制物的发生率约为 30%，非重型为 3%~13%，而血友病 B 患者为 1%~6%。

财通证券曾指出，伴抑制物血友病的全球市场约 277 亿元，舒泰神这款药在国内的销售峰值有望达到 20 亿元以上。不过，随着市场竞争加剧，这款产品未来的商业价值究竟有多大，对业绩的贡献有多大，还需要时间验证。

破局者故事

十年前太保守了！药明生物陈智胜：中国创新药如何从 「淘金中国」 到 「淘金全球」

2011 年，陈智胜博士从美国回到中国。与很多海归科学家选择创业不一样，陈智胜加入了药明康德，那时候，无锡马山到处都是隆隆作响的打桩声。2014 年，药明生物从药明康德分拆，陈智胜担任药明生物 CEO（首席执行官）。

「我还记得有天晚上和几个同行在苏州 BioBAY 聊天，大家还在畅想，五年后中国可以有第一个自己的创新药、二十年后有 5 到 10 个创新药就不错了，那就非常好了。」 在 9 月 4 日的药明生物首届 CRDMO+开放日活动上，陈智胜笑言，台下很多嘉宾是中国创新药最早的参与者，更是行业发展的推动者。如今看来，十年前大家还是太保守了，这些年中国生物创新药 「做得比说得多」，真正实现了弯道超车。

十年时间，中国创新药已经跃升为全球第一梯队。2025 年的前 5 个月，中国生物创新药授权交易金额达到 216 亿美元，全球大型制药交易中来自中国创新药的占比达到 38%。

今年 1 月的 JPM 大会 （第 43 届摩根大通医疗健康大会） 上，陈智胜见了 120 个客户。创新药 BD（商务拓展） 热潮下，他更忙碌了。前段时间他在欧洲休假，期间有两家欧洲公司向他发出邀请，希望能与药明生物合作。「连欧洲人都开始卷了。」 接受采访时，陈智胜笑称。

作为 CRDMO（合同研究、开发和生产组织） 公司，药明生物是创新药出海的赋能者，也是一位 「媒人」。中国创新药出海势头还能持续多久？有哪些风险？对于当前如火如荼的创新药出海潮，陈智胜给出了冷静而深刻的研判：这股热潮至少还会持续 12 个月到 18 个月，但创新药的核心还是产品质量好、临床数据足够扎实。