作者：
李潇潇
从糖尿病到哮喘，从乙肝到肿瘤，现代医学在很多常见疾病领域面临的挑战，早已不再是 「无药可用」，而是如何让治疗过程变得更轻松、更友好，让患者获得更佳的治疗体验。
11 月 5 日至 10 日，第八届中国国际进口博览会在上海举行，医疗器械及医药保健展区吸引了阿斯利康、拜耳、勃林格殷格翰、葛兰素史克（GSK）、赛诺菲等全球头部跨国药企，他们带来了一系列 「升级版」 创新疗法：有的注射频率更低，有的从静脉输注转为皮下注射，有的甚至向 「治愈」 迈进。
第八届进博会医药展区澎湃新闻记者李潇潇图
创新药做 「减法」
中国癌症新发病例和死亡人数均居全球首位，抗肿瘤药物向来是跨国药企加码的关键领域，也是进博会上的热门品类。今年进博会上，不少创新抗癌药有望帮助患者实现治疗过程的 「减法」。
强生的创新制药展区展示了多款肿瘤产品，其中就包括埃万妥单抗注射液 （皮下注射）。该药联合兰泽替尼适用于携带表皮生长因子受体 （EGFR）19 号外显子缺失或 21 号外显子 L858R 置换突变的晚期非小细胞肺癌 （NSCLC） 成人患者的一线治疗，单药则用于治疗携带 EGFR 20 号外显子插入突变且在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的晚期 NSCLC 成人患者。据强生介绍，与静脉输注给药相比，此次中国首秀的埃万妥单抗皮下剂型输液相关反应降低 80%，首次输注时间从 5 小时缩短至小于 5 分钟。
不少抗癌药都需要患者在院内通过注射或输液完成治疗，相比之下，口服更具便利性。第八届进博会期间，勃林格殷格翰在展台举办了宗艾替尼片中国上市庆典，其上市标志着我国 HER2 突变非小细胞肺癌治疗进入口服靶向药物的新时代。据悉，该药是全球首个且唯一获批用于非小细胞肺癌的口服 HER2 酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）。
在提升患者体验方面，「长效化」 成为多家药企的共同发力点。
11 月 7 日，拜耳召开阿柏西普 8mg 全国上市媒体发布会。该产品于今年 5 月经国家药品监督管理局批准用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性 （nAMD）。据悉，该药在初始 3 个月，连续每月注射一次，然后根据医生对视力/或解剖学结果的判断，治疗间隔可延长至每 4 个月一次。治疗间隔更长，有望显著提升 nAMD 患者治疗依从性和生活质量。
GSK 进博会展出的美泊利珠单抗。
葛兰素史克（GSK） 在此次进博会上展示了靶向人源抗白介素-5（IL-5） 单克隆抗体生物制剂美泊利珠单抗。2022 年和 2024 年，这款药物分别在中国获批上市嗜酸性肉芽肿性多血管炎和重度嗜酸粒细胞性哮喘适应证，今年又上市了慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应证，除了惠及更广泛的患者群体，该药也帮助患者从简单的 「缓解症状」 提升到 「实现疾病的长期稳定」。GSK 副总裁、中国医学事务部负责人柯玉雄在进博会期间表示，展望 GSK 未来的管线布局，公司正在探索将重度哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉的治疗升级为六个月注射一次的可能性。
同样做减法的还有 1 型糖尿病治疗药物。对于 1 型糖尿病患者而言，每日多次胰岛素注射是沉重的身心负担。按估算，1 型糖尿病 3 期患者每日需注射至少 4 次胰岛素 ，一年超过 1460 针。赛诺菲在本届进博会展出的替利珠单抗注射液，是全球首个且唯一延缓 1 型糖尿病进展的创新药，于今年 9 月正式在国内获批上市，适用于 8 岁 （含） 以上儿童和成人 1 型糖尿病 2 期患者，以延缓向 1 型糖尿病 3 期进展。到了 1 型糖尿病 3 期，患者就需要每日进行胰岛素替代治疗，且治疗过程较为繁琐。替利珠单抗注射液的 「主动干预」，有力地帮助 1 型糖尿病患者减少针头负担。
创新药或推动部分疾病实现 「功能性治愈」
除了提升用药体验，也有跨国药企开始向疾病的 「治愈」 目标发起冲击。
以乙肝为例，国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 发布的 《慢性乙型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》 提出，新药研发需以 「功能性治愈」 作为重要的终点进行研究设计；这一目标日前也已被正式纳入 《中国防治病毒性肝炎行动计划 （2025—2030 年）》，升级成为国家级范式变革。
GSK「为了没有乙肝的未来」 医学专场活动澎湃新闻记者李潇潇图
此次进博会的 GSK 展台还展出了一款反义寡核苷酸 （ASO） 药物，该药有望成为全球首个以 「功能性治愈」 为临床试验终点获批的慢乙肝创新药物。11 月 8 日，北京清华长庚医院魏来教授在 「为了没有乙肝的未来」 医学专场活动上指出：「规范抗病毒治疗已实现长期稳定的病毒抑制，显著改善患者预后，但患者还有着进一步的临床诉求。在我国，超 80% 肝癌是由乙肝感染所致，因而慢乙肝患者仍然暴露在肝硬化、肝癌的长期风险之下，他们不仅仅希望控制，更追求治愈。」
魏来教授表示，目前中国有约 7500 万乙肝感染者群体，防治工作已从新发感染的 「增量防控」 转入 「存量管理」 的新阶段，而 「功能性治愈」 正成为改写诊疗格局的关键突破口。未来，在 「功能性治愈」 的目标指导下，慢乙肝治疗格局或将实现从 「长期控制」 到 「治愈未来」 的范式转变，并实现医防融合。
罕见病领域期待更多创新药
如果说常见病药物的升级是在做 「1 到 10」 的优化，那么罕见病领域的探索，则是在完成 「从 0 到 1」 的跨越。目前，全球药物仅覆盖不到 10% 的已知罕见病，仍有 90% 的疾病无药可医。近两年，辉瑞、阿斯利康、赛诺菲等跨国药企也在加码罕见病领域，此次进博会上，多家跨国药企也展示了罕见病业务布局。
阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清在接受澎湃新闻记者采访时表示，药企必须有一定的盈利才能持续投入研发，这是正常的商业逻辑。罕见病患者的绝对数量确实较少，因此，分摊到每位患者身上的研发成本，必然远高于普通药物或肿瘤药物。这也是为什么业内一直呼吁政府为罕见病药企提供相应的定价激励政策。罕见病单个药物的研发成本很高，通常为 15-20 亿美元，但其为单个患者创造的临床价值却是极高的。许多罕见病患者若不及时治疗，可能导致终身残疾。一个从小致残的个体，国家需要承担的医疗成本、民生成本都极其高昂，这无疑给社会和国家带来了巨大的负担。然而，如果患者能及时用药并接受治疗，回归正常生活，特别是那些从小患病的儿童，却能成长为社会栋梁。
胡轶清认为，中国拥有非常好的土壤，政策正在关注和扶持中国罕见病领域的发展，能让中国的生物科技创新实现弯道超车。虽然罕见病发病率极低，但中国拥有庞大的人口基数，这意味着从绝对数量上看，这里罕见病患者数量肯定远远超过其他任何单一国家，这也是一大优势，「相信中国罕见病领域未来能够为全球创新贡献不可忽视的力量」。
（澎湃新闻）
文章转载自东方财富