作者：
李潇潇
2026 年 1 月 1 日，新版国家医保药品目录在全国范围内正式落地实施。
根据国家医保局公布的数据，此次调整新增 114 种药品。其中针对内源性生长激素缺乏 （GHD） 引起儿童生长缓慢的长效生长激素——金培生长激素注射液，为全球原研第一支 PEG 长效生长激素，更是填补了国家医保目录内无长效生长激素可用的空白。
回顾过往，金赛药业在 1998 年就研制出第一支国产短效生长激素粉剂，一举打破进口垄断；2014 年，「金赛增」 获批上市，成为全球首款长效生长激素。经过 10 年超 15 万患者临床验证安全优效，已是当前临床使用时间最长、治疗患者数最多的长效生长激素。如今，响应国家政策进入医保目录，它还有望成为患者治疗负担最低的生长激素长效制剂，实现中国儿童生长发育治疗领域的里程碑式跨越。
一、中国 700 万矮小患儿，治疗率却不足 5%
中国家长对身高的关注度从未像如今这般高涨，尽管有时感觉 「自己在被贩卖焦虑」，但大数据揭露的一个残酷事实是：中国矮小症患儿的实际治疗率严重不足。
公开数据显示，我国儿童矮小症的发病率约为 3%，现存矮小症儿童总数约 700 万人，但得到规范化诊疗的比例不到 5%。形成鲜明对比的是，在欧美发达国家，儿童生长激素缺乏症的诊疗率通常在 20%-30%，甚至更高。
2021 年 《国务院关于印发中国妇女发展纲要和中国儿童发展纲要的通知》 提出，5 岁以下生长迟缓率控制在 5% 以下。对于儿科内分泌门诊或生长发育门诊的医生而言，每年寒暑假都是就诊高峰，但他们的另一重担忧是：来医院咨询的人虽多，但那些真正需要治疗的患儿，可能并没有来到医生面前，或者因各种原因没有选择治疗。
包括内源性生长激素缺乏、性腺发育不全、特发性身材矮小等多种因素都可能导致矮小症，而生长激素是解决这类问题的重要手段。有明确的发病机制，又有相应的治疗手段，为何临床治疗率依然如此之低？
生长激素的使用具有长期性、持续性的特点，治疗往往长达数年。巨大的 「治疗鸿沟」 背后，既有家长对身高认知的滞后，更受制于经济条件、依从性、疼痛等现实原因。此次长效生长激素纳入医保，有望从多个维度进一步提升我国矮小症的治疗率。
经济方面，纳入新版国家医保目录后，一名 30 公斤体重的矮小儿童，使用金培长效生长激素进行治疗，将从年治疗费用约 12 万元，降低到 3 万元。如果患儿符合内源性生长激素缺乏引起的生长缓慢 （GHD），还可以报销部分治疗费用，让生长激素真正实现了 「普惠健康」。
治疗体验方面，在传统的短效制剂治疗方案中，患儿需每年承受 365 次的皮下注射，患儿因为疼痛恐惧、家长因为工作繁忙而导致的 「漏针」 甚至停药现象频发，治疗效果也因此大打折扣，造成医保基金与家庭支出的双重浪费。
此次长效生长激素作为周制剂，其核心价值在于利用技术优势解决 「依从性」 难题。将注射频率从 「每日一次」 降低为 「每周一次」，不仅物理上减少了患儿每年 300 多针的痛苦，更有望减少漏药、停药概率，大幅提升中国矮小症患者的 「有效治疗率」。
二、获批十年，国产长效生长激素引领创新
在 「保基本」 的原则下，国家医保近年不断强化对创新的支持。新版目录中近一半新增药物属于 1 类创新药，这传递出一个清晰信号：医保支持真创新，如果想要进入医保，药品本身必须具备过硬的临床价值和创新价值。
生长激素问世于 1985 年，最初生产主要集中在几家跨国药企，患者选择少、负担重。金赛药业的发展史，堪称一部中国生长激素的进化史：1998 年推出国产粉剂打破垄断；2005 年推出亚洲第一支短效水剂提升稳定性；2014 年全球首款长效生长激素获批上市，这也是全球首个且唯一 U-PEG 长效生长激素。
在不少常用药领域，国产药常被视为 「平替」，但在生长激素领域，金赛增却是国产创新药崛起的代表。它结束了全球生长激素需 「每日注射」 的 60 年历史，将治疗频率降低为一周一次。相比短效生长激素一年需要 365 次皮下注射，长效生长激素每周仅需给药 1 次，直接帮患儿每年减少了 300 多针的注射，真正从产品端做到了 「以患者为中心」。
上市 10 余年来，金培长效生长激素已累积超过 15 万名患者的临床应用数据。无论是严谨的临床研究还是广泛的真实世界研究 （RWE），均一致充分证实了其安全性与优效性。作为我国完全自主知识产权的创新药，金赛增荣获国家科技进步奖二等奖，其相关质量标准也被收载于 2025 年版 《中华人民共和国药典》。
在生长激素缺乏症三期临床研究中，U 型 PEG 长效生长激素治疗 25 周时年化生长速率达 13.41 厘米/年，效果显著优于短效制剂。在真实世界研究中，患儿使用长效方案治疗 1 年，身高改善明显优于短效。
尤其值得关注的是，除生长激素缺乏症，金培长效生长激素的其他适应证应用也在不断拓展并接受临床检验。目前，U 型 PEG 长效生长激素用于特发性身材矮小 （ISS） 和特纳综合征 （TS） 的两个新适应证上市申请获得国家药监局批准，同时也是全球范围内唯一获批 ISS 和 TS 适应证的长效生长激素。此外，金赛药业的超长效月制剂生长激素已进入临床阶段，口服小分子生长激素促分泌药物的研发也在稳步推进。
上述优势是金培长效生长激素最终叩开医保大门最坚实的底气，进入医保目录是企业将技术创新红利转化为社会红利的生动体现。随着 2026 年新政的实施，中国儿童生长发育治疗领域或将迎来真正的 「普惠时代」。
三、长效生长激素进医保，重塑儿科竞争格局
受过去几年 「灵魂砍价」 的影响，很多人对医保产品的理解仅限于降价。长远来看，医保的 「溢出价值」 对于药企大大被忽视了。
长期以来，部分家长不愿意孩子接受生长激素治疗，不仅是因为经济条件，还有对 「生长激素」 类产品的安全性存疑。医保目录本身就是一种强有力的官方背书，意味着药品的安全性和有效性进一步得到了国家层面的严格认可。这种 「官方认证」 将消除家长的顾虑，降低医生的沟通成本，促使那些处于 「观望状态」 的患者转化为 「治疗患者」。
此外，医保准入还扩大了渠道的广度。尤其是基层市场，包括矮小症患者在内的人群对价格更加敏感。借助长效生长激素进入医保，金赛药业的其他产品也得以进一步下沉医疗渠道，触达更广泛的基层医疗机构和患者群体，让高质量的创新药真正走到需要的患者身边。
站在企业的角度来说，长效生长激素进入医保就是其 「深耕儿药」 战略的关键落子。随着长效生长激素进入医保，金赛药业已经完成 「短效+长效」「粉剂+水剂」 的全产品线的医保覆盖，构建了竞争对手难以逾越的壁垒，进一步巩固了公司在生长激素领域的统治力。
金赛增是金赛药业的王牌儿科产品，但其在儿科赛道的布局远不止于此。2025 年 9 月，金赛药业以总价约 15 亿元买下了三款脱敏治疗药物的中国市场权益。过敏可发作于任何年龄，但儿童无疑最牵动家长的心，寻求治疗的动力最大。儿科也是金赛药业布局该市场的关键切入口。
从上述角度来说，此次长效生长激素进入医保将极大提升金赛品牌在儿科医生和患者心中的信赖度，为其后续丰富的儿科产品线进入市场铺平道路。
从 1998 年 「打破垄断」 到 2014 年的 「技术引领」，再到 2026 年的 「普惠引领」，金赛药业的发展轨迹与中国医药产业创新升级的步伐同频共振。在政策与市场的双轮驱动下，长效生长激素纳入医保，不仅有望改写无数患儿的生长轨迹，也为行业树立了 「创新-准入-可及」 的良性范式，中国儿药的深度与广度正在悄然重塑。
（澎湃新闻）
文章转载自东方财富
